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25/03/2013
Informes de Evaluación de Tecnologías Sanitarias
Tecnologías terapéuticas. No quirúrgicas. Medicamentos

Miglustat (Zavesca®) para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo I

Antecedentes La enfermedad de Gaucher (EG) es una enfermedad lisosómica rara de herencia autosómica recesiva. Está causada por mutaciones del gen beta-glucosidasa ácida que dan lugar a la acumulación de glucocerebrósidos en los lisosomas de los macrófagos, causando, entre otras alteraciones, hepatoe...